治疗复发难治性外周t细胞淋巴瘤有了新药—新闻—科学网-米乐m6棋牌官网

近日，国家药品监督管理局（nmpa）批准了高选择性jak1抑制剂戈利昔替尼上市申请，用于治疗复发难治性外周t细胞淋巴瘤（r/r ptcl）。

外周t细胞淋巴瘤是一种起源于胸腺后成熟t/nk细胞的恶性肿瘤，属于非霍奇金性淋巴瘤中的一类。这种病恶性程度高，异质性强，发病机制复杂，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低。

数据统计显示，在中国，ptcl占非霍奇金性淋巴瘤的24.4%。globocan 2020年统计数据，中国每年新发非霍奇金性淋巴瘤患者约9万人。中国每年新发ptcl患者约为2万人。

目前，ptcl患者一线治疗主要依赖chop为基础的四联化疗，治疗效果不佳，非常容易复发。复发难治性ptcl（r/r ptcl）生存预后很差：3年生存率为23%，r/r ptcl的客观缓解率（orr）一直没有超过30%，有效的临床治疗药物极度匮乏。

此次获批的戈利昔替尼为迪哲医药通过靶向jak/stat通路治疗ptcl的全新作用机制，以独特的全新分子结构实现了jak1的高选择性。发表在《柳叶刀·肿瘤学》上的全球关键性注册临床研究“jackpot8 b部分”（jackpot8 partb）数据表明，戈利昔替尼单药治疗r/r ptcl的orr为44.3%，完全缓解（cr）率为23.9%，中位缓解持续时间（dor）长达20.7个月，均是既往靶向治疗方案的近2倍。

jackpot8研究主要研究者、北京大学肿瘤医院朱军教授表示：“戈利昔替尼具有新机制、新结构，是全球首款针对ptcl的口服jak1高选择性抑制剂，具有良好的药代动力学特性，是唯一在淋巴瘤领域有突破的jak抑制剂，从机制及临床结果验证了其具有ptcl全亚型获益的潜质，单药治疗r/r ptcl orr达到44.3%，dor达到20.7个月，有望冲破ptcl治疗瓶颈，为ptcl诊疗带来新格局。”

“全球范围内r/r ptcl患者一直面临着缺乏有效治疗药物且预后极差的困境，我们将稳步推进海外注册的工作，争取以最快的速度让全球患者享受到这一创新成果，为全球患者赢得全新的治疗希望。”迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林表示。